En ny behandling kurerer kreft hos en 13 år gammel jente

En behandling som kurerer kreft ble brukt for første gang i England. Alyssa, 13, har ikke lenger noen spor av sykdommen.

Skrevet og verifisert av legen Leonardo Biolatto.

Siste oppdatering: 08 januar, 2023

Å snakke om en behandling som kurerer kreft virker mirakuløst. Vitenskapen har imidlertid kommet langt nok til å finne alternative måter til konvensjonelle tilnærminger.

Alyssa beviser det. Denne 13 år gamle engelske jenta ble behandlet med en metode som brukes for første gang hos kreftpasienter. Til dags dato, ifølge Great Ormond Street Hospital for Children, er hun fri for livstruende akutt lymfatisk leukemi.

Moren hennes kan ikke tro at hun har gått fra å være håpløs til å forestille seg at hun lever et normalt liv. Og det hele støttes av grunnleggende redigeringsterapi, som bare har eksistert i noen få år blant forskere.

Hva var Alyssas sykdom?

Akutt lymfatisk leukemi er en ondartet neoplasme i de hvite blodcellene. Det utvikler seg veldig raskt og kan være dødelig i løpet av få måneder.

Det har en tendens til å starte i benmargen, hvor lymfocytter (en type hvite blodlegemer) reproduseres ukontrollert. Derfra går de inn i blodet og når andre organer, og forlenger deres overdrevne reproduksjon. Derfor kan spor finnes i leveren, lymfeknuter, milten og til og med i sentralnervesystemet.

Statistikk indikerer at denne leukemien er hyppigere hos barn under 5 år. Likevel er 60 % av tilfellene diagnostisert hos spedbarn.

Risikoen for å lide av akutt lymfatisk leukemi er estimert til å være 1 av 1000, med høyere sannsynlighet blant kvinner enn menn. Selv om barn får diagnosen mer, har de en bedre prognose enn voksne.

Alyssa ble behandlet i henhold til konvensjonell protokoll. Hun fikk cellegift og en benmargstransplantasjon, men responsen hennes var dårlig og det var ingen utsikter til sykdomsremisjon.

Den nye behandlingen for å kurere kreften hennes dukket opp som det siste alternativet. Forskere som utførte eksperimenter med grunnleggende redigeringsterapi tilbød familien hennes å delta i en klinisk studie.

Det var første gang det ble testet på mennesker. Alyssa takket ja og resultatet var mer enn gledelig.

Hvordan virker denne nye behandlingen for å kurere kreft?

Baseredigeringsterapi er basert på sammensetningen av deoksyribonukleinsyre, eller DNA. Der ligger den genetiske informasjonen som koder hvordan vi er og hvordan vi fungerer.

Forskere har klart å komme fram til den koden, som består av nukleotider. Kombinasjonen av de forskjellige nukleotidene (som er som bokstaver) danner naturlige instruksjoner (som er som ord).

Å endre en bokstav (et nukleotid) er å endre ordet og derfor å endre instruksjonene som organismen styres etter. Baseredigeringsterapi endrer disse instruksjonene etter eget ønske, for å veilede celleprosesser, i henhold til hva forskerne vil at en celle skal gjøre.

Men det er ikke så lett som å si det. Å endre et nukleotid krever spesifikk teknologi og å treffe spikeren på hodet med den tiltenkte instruksjonen.

Den nye behandlingen for å kurere Alyssas kreft tok form i ikke ett enkelt, men flere trinn:

1. En person donerte lymfocytter som ble endret med basisredigeringsterapi slik at Alyssas kropp ikke skulle angripe dem.
2. Disse samme donerte lymfocyttene ble endret igjen slik at de ikke angriper hverandre, noe som er en vanlig forekomst ved donasjon av hvite blodlegemer.
3. En annen endring ble gjort slik at de donerte cellene forble usynlige for kreftbehandlinger.
4. Til slutt ble den siste basisredigeringen gjort slik at de donerte lymfocyttene skulle være i stand til å angripe Alyssas ondartede lymfocytter og eliminere dem.

Gjenoppretting av immunforsvaret

Når de modifiserte donorcellene kom inn i Alyssas kropp og ødela kreften, måtte en ny benmargstransplantasjon arrangeres for jenta. På denne måten ble immunforsvaret hennes gjenopprettet.

Prosessen var heller ikke lett. Alyssa ble utsatt for alvorlige infeksjoner mens hun var på sykehuset i 4 måneder. Hun fikk få besøk, og broren hennes kunne ikke engang gå i nærheten av henne, siden han gikk på skolen og kunne være en bærer av bakterier.

Til tross for innsatsen ble remisjonen oppnådd. I dag er det ingen spor av leukemi i jentas kropp, og selv om hun fortsatt er til jevnlige kontroller, antas det at den nye behandlingen for å kurere kreften er et konkret løfte for mange andre pasienter. Spesielt for de barna med samme sykdom som ikke responderer godt på konvensjonell terapi.

Hva er fremtiden for baseredigeringsterapi?

Vi ser ikke bare på en ny behandling for å kurere kreft. Baseredigeringsterapi er nytt, og det utføres forskjellig forskning rundt om i verden for å finne kliniske anvendelser for det.

Kanskje en av de mest relevante er den som er rettet mot sigdcelleanemi. Siden denne patologien reagerer på en årsak til genetisk svikt, vil korrigeringen av de defekte nukleotidene være, akkurat som det, helbredende.

Genetiske legemidler kan også fremstilles etter pasientens behov. Dette vil innebære produksjon av en pille som passer til personen som skal motta den, slik at den behandler deres spesielle sykdom, uten bivirkninger.

Det blir sett på som fremtiden for personlig tilpasset medisin.

Foreløpig har Great Ormond Street Hospital for Children rapportert at det har 10 flere pasienter med en tilstand som ligner på Alyssas. De vil være de neste som mottar dette nye stoffet. De vil være de neste som mottar denne nye behandlingen som tar sikte på å kurere kreft.